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据新的细胞和动物研究以及一项I期临床试验的结果，对帕金森氏病进行的一种实验性小分子治疗可以在细胞和动物中纠正该病的特征性变化，并且在150人中显示可安全使用。

通过为该病主要相关途径提供一种安全的抑制剂，这些新的结果攻克了帕金森氏病研究中的一个长期存在的障碍。 

该研究表明，这种治疗或可帮助纠正患者的溶酶体功能障碍，并应该在更大规模的临床研究中得到进一步的评估。

在全球65岁或以上的人群中，受帕金森氏病影响的比率多达2%；随着全球人口的老龄化，该病的发病率只会而增长。尽管这一负担沉重，但没有任何疗法可以改变该病发展的核心轨迹。

然而，有多个研究表明，LRRK2基因的突变是帕金森氏病最常见的遗传风险因子之一。这些突变放大了LRRK2酶的活性，而该酶可以损害分解细胞内蛋白质废物的溶酶体的功能。

Danna Jennings和同事在此测试了一种名为DNL201的用于帕金森氏病的实验性小分子，后者可抑制LRRK2。该化合物可在细胞模型中增强溶酶体的功能，在大鼠体内有效抑制了该酶的活性，并在给猕猴使用28天后发现是安全的。

在一项1/1b期的临床试验中，122名健康志愿者和28名帕金森氏病患者对DNL201具有良好的耐受性，并在其血液中显示出LRRK2降低的迹象。

Patrick Lewis在一篇相关的“焦点”文章中写道：“这项新的工作为检验LRRK2和其对（帕金森氏病）作用的累积达近20年的研究开启了大门，并为下一研发阶段的药物发现开辟了一条有希望的持续性通途。”

 

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